Questo progetto vuole essere uno strumento per aiutare la politica a definire misure efficaci per rendere l’Italia competitiva sulle nuove frontiere delle terapie avanzate per le malattie rare.
È stato presentato recentemente in Senato un documento dal titolo “Termometro Parlamentare degli ATMP” (Advanced Therapy Medicinal Products), il report finale del training istituzionale con focus sulle terapie avanzate, promosso da Uniamo, la Federazione italiana malattie rare. Questi i suoi obiettivi:
- garantire la disponibilità delle terapie avanzate, intervenendo sulla cornice regolatoria per incentivare l’attività di ricerca, sviluppo, produzione e commercializzazione da parte degli enti di ricerca e dell’industria;
- elaborare nuovi modelli finanziari di rimborsabilità;
- creare le condizioni che garantiscano un equo e tempestivo accesso agli ATMP e individuare percorsi diagnostici rapidi ed efficaci.
Le terapie avanzate rappresentano infatti una nuova e fondamentale opportunità per il trattamento e la prevenzione degli effetti di una varietà di patologie (le malattie geniche, quelle onco-ematologiche e le malattie a lunga prognosi) o per ristabilire, correggere o modificare funzioni fisiologiche compromesse negli esseri umani, anche con la correzione di mutazioni acquisite su base genetica. Alcune di queste terapie consistono in una tecnologia medica molto complessa nella quale il genoma ricombinato è utilizzato come una sostanza farmaceutica. Intervengono in modo diretto sulle cause della malattia e non sui sintomi, sono in grado di curare o trasformare radicalmente la storia clinica di un paziente.
Gli aspetti pratici
Si tratta di cure ad alto impatto innovativo che soddisfano un bisogno clinico insoddisfatto (curano pazienti che non hanno alternative terapeutiche o per i quali le alternative terapeutiche sono continuative nel tempo), e altamente personalizzate. Impattano sulla storia clinica delle persone con malattia rara, cambiando radicalmente il suo evolversi, con evidenti benefici in termini di salute ma anche con ripercussioni sui caregiver e sulla famiglia, oltre che sul sistema salute in termini di risparmi diretti e indiretti.
«In Italia i malati rari sono tra i 2 e i 3,5 milioni e per la diagnosi si può aspettare anche fino a 4 anni», ha affermato Annalisa Scopinaro, Presidente di Uniamo. «Oggi e nel prossimo futuro, le terapie avanzate sono una nuova frontiera per la cura di molte patologie rare: si stima che oltre 350mila pazienti saranno trattati con queste terapie innovative entro il 2030. Parliamo di patologie rare e orfane, tra cui anche alcune oncologiche. Per solo circa il 5% di tali patologie, severe e spesso invalidanti, esiste una terapia».
Americo Cicchetti, Direttore Generale della Programmazione Sanitaria del Ministero della Salute, ha risposto che da un punto di vista economico gli ATMP si caratterizzano per essere terapie con costi d’investimento elevati, ma anche con notevoli benefici in termini clinici, terapeutici, sociali ed economici per i sistemi sanitari e la salute dei pazienti, in grado di produrre un evidente disallineamento temporale tra costi effettivi, concentrati nel breve periodo (in quanto intervengono in modo diretto sulla malattia e non ne curano i sintomi), e benefici futuri, diffusi su un più lungo orizzonte temporale. «Tali caratteristiche le differenziano in modo significativo dai farmaci tradizionali, e per questo è importante comprendere se sia possibile immaginare modelli di contabilizzazione della spesa ad essi associata, differente. È evidente che innovazioni disruptive come le ATMP, impongono una seria riflessione sulle necessità di adattamento dei quadri regolatori, economici e normativi», ha concluso.
