16 famiglie italiane hanno scritto una lettera al Presidente della Repubblica Sergio Mattarella implorando il suo intervento per fermare il ritiro del farmaco a livello europeo
La comunità dei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne, specialmente coloro con mutazioni nonsenso del gene DMD (nmDMD), ha recentemente subito un duro colpo. Il 26 gennaio 2024, infatti, il Comitato per i prodotti medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha emesso un parere negativo sul rinnovo dell’autorizzazione alla commercializzazione di Translarna in Europa, meglio conosciuto con il nome del principio attivo ataluren, l’unica terapia attualmente disponibile per questi pazienti. Secondo le normative europee, la Commissione europea ha 67 giorni per adottare il parere. Durante questo periodo, non vi sono modifiche all’autorizzazione alla commercializzazione per l’ataluren. Una volta che questa raccomandazione sarà confermata dalla Commissione europea, il medicinale non sarà più autorizzato nell’Unione.
Di fronte a questa situazione, sedici famiglie italiane hanno scritto una lettera al Presidente della Repubblica Sergio Mattarella (visibile nel sito dell’Osservatorio sulle malattie rare), implorando il suo intervento per fermare il ritiro del farmaco, che potrebbe privare i loro figli di un supporto essenziale nel rallentare la progressione della malattia degenerativa. Chiedono anche all’azienda produttrice di continuare a fornire il farmaco a tutti i pazienti in trattamento, anche a proprie spese se necessario, e di fornire ulteriori dati per dissipare i dubbi sull’efficacia del farmaco, dubbi che non riguardano la sua sicurezza, mai messa in discussione. Sottolineano infatti che il supporto di Translarna è stato documentato nel rallentare la progressione della malattia e chiedono un intervento urgente per garantire l’accesso continuo al farmaco.
Pochi giorni per arrivare alla Commissione europea
Le famiglie richiamano anche un appello già inviato a EMA e Commissione europea da parte di 28 clinici italiani e esperti internazionali insieme ad associazioni come l’Unione italiana lotta alla distrofia muscolare (Uildm) e Parent Project Aps. Questo appello sottolinea l’importanza di Translarna per la qualità di vita dei pazienti e delle loro famiglie, evidenziando la necessità di continuare il trattamento per evitare la perdita di funzionalità vitali. Chiedono quindi al Presidente Mattarella di sostenere l’appello alla Commissione europea, bloccando la procedura di ritiro e garantendo l’accesso continuo al farmaco per tutti i pazienti attualmente in trattamento.
Infine, le famiglie ribadiscono che mantenere la capacità di svolgere attività quotidiane è essenziale per la qualità di vita dei loro figli e chiedono la possibilità di accedere a cure sempre più efficaci in futuro.
In particolare, facendo riferimento a ciò che è stato precedentemente comunicato alla Commissione europea e all’Agenzia europea dei medicinali, si legge nella lettera che «nel giro di uno o due anni, sia i bambini che gli adulti potrebbero perdere alcune abilità. Non si tratta solo di mantenere la capacità di camminare; i nostri giovani desiderano conservare la libertà di svolgere le normali attività quotidiane, come utilizzare un computer portatile, muoversi con una sedia a rotelle, nutrirsi autonomamente o andare in bagno. Come genitori che affrontano già una grave patologia, preghiamo per la possibilità di garantire ai nostri figli accesso a trattamenti sempre più efficaci che possano garantire loro una buona qualità di vita».
Photo cover: Il Presidente Sergio Mattarella – proprietà intellettuale del Segretariato Generale della Presidenza della Repubblica