3 Ottobre 2024, 12:18
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Malattie rare: l’ospedale pediatrico Gaslini sperimenta una nuova cura del rene

di Veronica Rossetti
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Uno schema terapeutico innovativo sperimentato dall’istituto genovese, recentemente pubblicato sulla rivista American Journal of Transplantation, consentirebbe la terapia efficace dei pazienti affetti da glomerulosclerosi focale segmentaria (Fsgs). 

 

La glomerulosclerosi focale segmentaria (Fsgs), patologia rara e estremamente severa, colpisce i reni causando insufficienza renale cronica e si caratterizza con la perdita di albumina nelle urine e riduzione del volume urinario, con conseguente accumulo di liquidi in vari distretti del corpo e rischio di scompenso cardiaco acuto. La malattia evolve quindi verso la necessità di dialisi o trapianto renale in più della metà dei casi e occorre specificare che, a oggi, le cause della malattia non sono del tutto conosciute e che non esistono terapie codificate e dall’efficacia consolidata e, in caso di trapianto di rene, la possibilità di recidiva è elevatissima.

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Photo: Freepik

La ricerca del Gaslini apre nuove prospettive e future speranze

All’Ospedale pediatrico Giannina Gaslini di Genova, l’equipe medica e i ricercatori del laboratorio della UOC Nefrologia e Trapianto di Rene dell’Istituto, diretto dal dottor Enrico Eugenio Verrina, hanno recentemente pubblicato sulla rivista American Journal of Transplantation uno schema terapeutico innovativo per la glomerulosclerosi focale segmentaria. Questo si concentra sulla somministrazione concomitante di due anticorpi monoclonali, il rituximab e il daratumumab, con l’obiettivo di eliminare i linfociti B e le loro cellule progenitrici, le plasmacellule.

L’eliminazione di questa specifica tipologia di cellule ha indotto la remissione in tutti i casi trattati, ovvero in 5 pazienti che avevano sviluppato un’immediata recidiva della Fsgs anche con trapianto. Di conseguenza, anche grazie alla collaborazione del Professor Paolo Cravedi del Mount Sinai Hospital di New York, che ha svolto l’analisi di caratterizzazione cellulare, altri pazienti sono già stati trattati in diversi centri nefrologici, sia pediatrici che per adulti, in Italia e negli Stati Uniti.

Veronica Rossetti

Photo cover: iStock / Ivan-balvan

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