Sono molti i farmaci per le malattie rare approvati dall’Agenzia europea dei medicinali tra il 2002 e il 2023. Ma per Cattani di Farmindustria si può fare di più.
«Ancora tanto si può fare per la ricerca sulle malattie rare, se la politica della Commissione europea saprà attrarre gli investimenti e le competenze delle aziende farmaceutiche attraverso un quadro regolatorio moderno e competitivo che valorizzi la proprietà intellettuale anziché indebolirla. Sapendo attrarre anche nuovi capitali finanziari e investimenti industriali». Questo il pensiero di Marcello Cattani, presidente di Farmindustria, messo nero su bianco in una nota stampa in occasione della Giornata delle malattie rare, il 29 febbraio scorso.
«Sono quasi 180 – ha evidenziato il presidente dell’associazione nazionale imprese del farmaco – i farmaci approvati per le malattie rare dall’Agenzia europea dei medicinali (Ema) tra il 2002 e il 2023, grazie anche al Regolamento europeo sui farmaci orfani e alla tutela della proprietà intellettuale finora garantita, con un impatto positivo sulla salute e sulla vita di 6,3 milioni di persone con malattie rare in Europa. E sono oltre 1.800 quelli in sviluppo nel mondo (il 30% del totale), in particolare per tumori rari, patologie rare neurologiche e gastrointestinali. Medicinali che aprono nuovi orizzonti di cura per i 350 milioni di pazienti a livello globale. Risultati importanti, frutto di una ricerca farmaceutica sempre più tecnologica e innovativa, ma che sono un punto di partenza», sottolinea Cattani. Solo il 5% delle malattie rare ha infatti un trattamento approvato perché la loro rarità rende complessa la Ricerca & Sviluppo di nuove terapie.
Sul fronte malattie rare, per Farmindustria passi in avanti sono possibili anche per gli screening, la prevenzione, la diagnosi precoce, la cura e l’assistenza continua. Obiettivi che sono bene individuati nel Piano nazionale malattie rare 2023-2026. La vera sfida diventa, quindi, la rapida attuazione del Piano per garantire un accesso alle terapie disponibili veloce e omogeneo sul territorio. Le aziende, come sottolinea Cattani, sono determinate a raggiungere l’obiettivo: «Le imprese farmaceutiche continueranno a fare la loro parte, investendo in ricerca e produzione, per dare risposte sempre più efficaci e nuove speranze di cura ai cittadini, di cui la maggior parte bambini, affetti da una patologia rara».
Photo cover: Pexels / Chokniti Khongchum
