Liberare risorse e speranze per i pazienti affetti da malattie rare è l’obiettivo della recente politica europea. Le revisioni in corso consentiranno di continuare a innovare?
Le malattie ultra-rare colpiscono fino a 36 milioni di persone nell’Unione Europea, creando sfide significative nei sistemi sanitari dei Paesi membri. Anche la ricerca sui trattamenti per queste patologie presenta sfide uniche. L’attuale panorama legislativo europeo ha infatti accelerato la ricerca e l’innovazione, ma non esiste ancora un trattamento approvato per il 95% delle malattie rare. L’imminente revisione della legislazione sui farmaci generici e sui medicinali orfani (quelli utilizzati per la diagnosi, la prevenzione e il trattamento delle malattie rare) offre ai responsabili politici europei la possibilità di rafforzare il quadro normativo e di creare un ecosistema orientato all’innovazione in grado di fornire trattamenti ai milioni di persone affette da patologie rare. Questo è stato il fulcro di un recente dibattito tenuto dal magazine “The Parliament” in collaborazione con Alexion, AstraZeneca Rare Diseases al Parlamento europeo.
La Commissione europea ha proposto modifiche per ridurre i tempi di esclusiva di mercato dei farmaci orfani, suscitando preoccupazione. Durante un dibattito, l’eurodeputato irlandese Billy Kelleher ha evidenziato le disparità nell’accesso ai farmaci tra Paesi europei, sottolineando la necessità di un approccio collaborativo per affrontare tali differenze. Kelleher ha rivelato che in Europa il tempo medio di accesso ai farmaci per le malattie rare è di 518 giorni (in Germania sono molti meno, in Irlanda a volte di più). Ha enfatizzato poi l’importanza di un approccio equo e ha sottolineato come i sistemi di rimborso differenziati all’interno dell’UE influenzino l’accesso dei pazienti alle terapie.
Affrontare le esigenze mediche non soddisfatte
Kaja Kantorska, responsabile delle politiche farmaceutiche presso la Commissione, ha espresso l’obiettivo di adattare il sistema dei farmaci orfani per indirizzare gli investimenti verso aree prive di opzioni terapeutiche. Tuttavia, l’eurodeputata Pernille Weiss, relatrice del Parlamento europeo per la revisione della legislazione farmaceutica dell’UE, ha contestato la proposta della Commissione, richiedendo un periodo di esclusiva di mercato più lungo per incentivare la ricerca e garantire l’accesso dei pazienti alle terapie innovative. Weiss ha puntualizzato l’importanza di un’industria farmaceutica robusta per la competitività dell’Unione e per garantire l’accesso ai farmaci innovativi.
Organizzazioni dei pazienti hanno espresso preoccupazione che la proposta della Commissione possa limitare l’accesso ai farmaci orfani e diminuire gli investimenti nella ricerca. La dottoressa Annette Bakker, della Children’s Tumour Foundation, ha sostenuto gli emendamenti proposti da Weiss, evidenziando la necessità di proteggere l’accesso alle terapie. La dottoressa Orla Galvin della Federazione europea delle associazioni neurologiche ha richiesto maggiori investimenti per la ricerca neurologica, dipendente attualmente dall’industria farmaceutica.
Gli incentivi sono fondamentali per lo sviluppo dei farmaci
Kantorska ha difeso la proposta della Commissione, indicando che il 95% delle malattie rare non ha cure e che l’aggiunta di un anno di esclusiva di mercato avrebbe incentivato lo sviluppo e la valutazione rapida di farmaci innovativi. Tuttavia, l’industria farmaceutica ha condiviso preoccupazioni sull’incertezza degli incentivi proposti. La dottoressa Anita Hill, che si occupa di malattie rare da oltre 20 anni nel servizio sanitario nazionale britannico, ha sottolineato l’importanza di estendere l’esclusività del mercato per garantire terapie efficaci, enfatizzando la necessità di investimenti e sottolineando le sfide e i fallimenti nella ricerca di queste terapie.
Si è discusso anche della necessità di definire i bisogni insoddisfatti e dell’utilizzo di appalti congiunti per migliorare la politica farmaceutica dell’UE. Kantorska ha spiegato che l’Europa cerca di creare criteri comprensibili per riconoscere progressi terapeutici eccezionali. Tuttavia, Weiss ha sollevato interrogativi sull’accettazione e l’utilizzo degli investitori di tali criteri. Infine, sono stati valutati approcci per avanzare nella definizione dei bisogni insoddisfatti e nell’utilizzo di appalti congiunti per influenzare le decisioni degli Stati membri. I prossimi passi dell’Agenzia Europea dei Medicinali sono quelli di incontrare tutte le parti interessate, discutere questo concetto e rendere questi criteri comprensibili, condivisibili da tutti e prevedibili per gli sviluppatori.
Photo cover: European Union 2023 (source: EP – fotografo Eric Vidal)
